近日，“孤儿药”成为两会上医疗健康领域的一个高频词，引发广泛讨论。最近几年孤儿药的研发和销售发展迅猛，EvaluatePharma近日推出的《2017年孤儿药报告》中，为我们提供了最新的孤儿药市场前瞻。
为促进对罕见病药物的开发，美国最早在1983年确立了孤儿药法案，日本和欧盟也相继在1993年和2000年出台了相关法案以促进罕见病药物的研发，根据各国情况不同，对孤儿药的定义范围也不同，在美国是治疗患病人数少于20万的药物可以确定为孤儿药，日本和欧盟这个数字则分别为5万和25万。
我国目前官方还没有相关法规的确立，但欧美国家对孤儿药的开发优惠较多，首先，研发税收上有着很大程度上的减免；其次，孤儿药上市后一般有7-10年的排他权利。正是有这些优惠条件，最近几年孤儿药的研发和销售发展迅猛，在 Evaluate Pharma近日推出的《2017年孤儿药报告》，就为我们提供了最新的孤儿药市场前瞻。

20年内世界孤儿药销售额增长趋势

孤儿药的重要性已逐渐被各大药企所认可，所以，EvaluatePharma预测到2022年，世界孤儿药销售总额将达到2090亿美元，未来5年的年复合增长率将达到11%，是全部处方药增长率（5.3%）的两倍还多，而2022年孤儿药的市场也将占据处方药物总市场的21.4%，这个数字在2000年仅为6%。

2022年全球20大孤儿药销售公司及品牌预测

2016年孤儿药销售额最额最高的公司是诺华，销售额达到了129亿美元，不过根据EvaluatePharma预测，这个位置到2022年将被新基（Celgene）所取代，此公司2022年的仅孤儿药的销售额就将达到169亿美元，成为孤儿药领域无可争议的老大，这很大程度上都要归功于它的抗肿瘤药物来那度胺（lenalidomide），此药物2022年的销售额将达到135亿美元，目前来那度胺已在欧美市场用于14个孤儿药适应证。

榜单第二位的是BMS，其销售额将达到135亿美元，对其销售额贡献最大的同样是它的龙头药物纳武单抗（Opdivo），诺华将跌落至第三位。20强榜单的新名字有阿斯利康、艾伯维和强生，三者在今后5年的年平均增长率都将超过20%，其中阿斯利康更是达到了63%。销售额榜单前5名的公司将占据孤儿药全球销售额的30%以上。