据某全球副董事合伙人陈波介绍，“研发”，国际上称为 R&D(Research and Development)，即研究和开发两组步骤。提起新药研发，业内人经常提到的是两个数字，第一个是“十”年，一个新药研发大概要十年，分为两个阶段，一个是药物发现，需要 2 - 5 年，另一个是药品开发，需要6-10年，十分漫长
；第二个数字是“10 亿”美金，每一个新药从实验室到正式上市，平均要花10 亿美金，也就是非常贵的事情。当然，若一家公司把药物实验失败的资金也计算进来，那么投入也许远远不止10亿美金，可能要20亿美金以上巨大的投入。
从生物学本身机理研究，到开始制作药物，涉及到生物化学、药物化学、药理学、药剂学……在人体做药物试验，涉及到临床医学、药事法律等等，涉及到多个科研团队的合作，需要大量的高学历人才投入。

筛选药物分子，万里挑一

举例来说，想治疗某种疾病，科学家首先要知道这个疾病是怎么引起的，找到引起疾病的靶点，这就要做很多生物学实验，确认这个靶点跟疾病本身确实有因果上的关联
；当确认靶点之后，就需要交给药物化学的团队，围绕这个靶点设计一种化合物，从大量的化学或生物学的化合物进行筛选，找到这个化合物以后，科学家再进行化学结构上的修饰，选出有细胞活性的分子，再应用药剂学制成合理的制剂，通过一系列的药理实验进行下一步的筛选。
而其中作为筛选的库，可能有几十万个化合物分子，从中要找到比较适合用在这个靶点的这么样一系列小分子。而经过改造又要筛掉一大批，这本身也要经过一个很漫长的过程
；所有的化合物分子又分为生物制品和化学药品，这也有很大的区别。生物制品因为是大分子，多肽、糖蛋白等存在多种多样的生物活性，所以说它的发展空间大，但是成本非常高
；小分子的化学药品现在靠大型计算机的筛选，又称为“计算机辅助药物设计”，国内外筛了很多次，它的发展空间已经非常有限了。
药品本身不是纯粹在实验室里合成的东西，还要吃到体内，所以很大一部分工作还是要在动物体内进行，看这个药是不是真的能作用在这个靶点上，有没有副作用。也就是说，一个药物分子，本来设想这个药应该有这样的作用，结果得出反面的效果，也就是在不停地淘汰。

药品到底有没有效，吃了才算数

接下来就是临床研究，也是分了很多小的环节。比如上述的临床前期过程，通过大型动物检测这个药物的效果以及毒性怎么样，如果大型动物做完跟预计的效果一样，接下来就可以开始做人体实验，就可以向监管部门报备，说要做临床实验了。
临床实验分为三期，每一期的目的也是不一样的。一期临床是给健康人群用药，只是测试一下人吃了这个药后安全性好不好，有没有问题，在身体的分布怎么样，就是在人体上验证一下，不一定要在病人身上做，安全之后就到了下一期
；
在二期临床实验，是第一次在真正的病人身上做这样的实验，由于之前所有的结果都出在动物身上，这个药到底有没有用就靠这一步。如果在小范围的人群里面，比如 50 个病人，看得出来他们服药效果比安慰剂的效果好一点的话，就会更大规模地进行药物实验。
在临床三期，科学家会考虑不同的种族、年纪，以及不同的疾病的发展阶段，也要考虑不同药的剂量等等，在更大规模上检测出来这个药有效、安全剂量是什么，应该怎么样更好地使用。如果最后证明它又安全又有效的话，再跟监管部门做申请，说可以上市了，这时候就可以开始做注册申请了。
还有一种特殊情况，比如说感染性病毒暴发。由于临床实验的规模、严谨性的制约，往往要花好多年的时间。而对于监管部门，特别是在美国采取越来越灵活的方式，有些疾病非常紧急，就可以看能不能跳过其中的一些步骤，或者把一期、二期合在一起，直接在病人身上试验——既看它的安全性，又看它的有效性。
还有的药甚至能够直接把临床三期跳过，在二期的时候发现做实验的 50 个人都有良好的效果，也可以申请先上市，上市的时候再做后期的四期临床实验。一边对病人可以服用，另一边药企和科学家还要做密切的观察，一旦出现什么问题马上召回。有这样的机制防范上市后出现的安全状况，同时还能持续地搜集临床数据。所以说监管方面，因为目前越来越高的新的需求，就要采取越来越灵活的监管方式，在监管方式上有非常多的创新。某些方面来讲，也是因为监管方式的创新，推动新药产业的发展。

新药研发，“土豪”也不一定玩得起

打个比方说，一大杯水，最后能够选出来这样一滴、两滴水，新药研发成功的概率极小，所以本质上说这是一个非常难的工作——资金密集、人才密集，风险非常巨大。全世界真正做新药研发的国家，用两只手可以数得过来，大部分国家是不做这件事情的，因为太贵了，另外就算是很有钱的国家，也没有那么多顶尖的科学人才。在我国，近几年引进了大量的海外留学人才，对药品研发的资金投入也是非常高的，但与美国等药品发达国家、企业投入相比还是非常有限。